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跨血脑樊篱递送

疾病领域

TransNeuro? 平台 新一代中枢神经系统(CNS)靶向递送技术

TransNeuro? 透脑平台

1倍
入脑率提升
14天+
脑内维持
VHH
单域抗体
AI
精准赋能
主题提要
逾越血脑樊篱的破局者
突破递送效能
双靶点协同入脑
较单靶点入脑效能提升1倍; ;实现「急剧起效+长效维持」,,,14天以上维持脑内高浓度。。。
成药与成本
VHH结构双物种矫捷性
极高结构不变性; ;TfR靶点实现人-鼠-猴全交叉结合,,,支持低成本小鼠验证。。。
?榛卣
「即插即用」
矫捷适配siRNA 、、ADC 、、医治性蛋白等多种载荷; ;覆盖AD 、、PD 、、脑肿瘤等多个CNS领域。。。
资产价值
独立知识产权
Anti-TfR与Anti-CD98抗体序列同步申请全球专利; ;双靶平台具备独立专利性,,,支持全球BD授权。。。
主题思制
双靶点协同解除单靶点递送效能瓶颈
TfR和CD98单靶点序列库适配分歧类型药物递送
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双靶点协同解除单靶点递送效能瓶颈
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技术护城河
VHH单域抗体与AI精准赋能
维度传统竞品(Fab/ScFv/Fc工程化分子)TransNeuro(VHH单域抗体)
分子特点双靶点构建有难度分子大局矫捷
结构不变性易出现荟萃风险极高,,,结构极其不变
组合难度刷新难度高「即插即用」,,,极易组合
成药性风险较高
种属交叉人和猴蛋白交叉结合人 、、鼠和猴蛋白交叉结合,,,支持野生小鼠体内验证
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                           依附AI设计,,,深度优化VHH序列。。。
                           精准调控双靶抗体的距离 、、方向与亲和力。。。
                           保险组装分子不仅保留单靶活性,,,更实现1+1>2的强化协同效应。。。
平台延展性
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演进蓝图
分阶段递进式开发
01
验证期(单靶夯实)
实现TfR与CD98hc单靶VHH从亲和力 、、构象到表位的主题优化。。。体内PK验证,,,筛选高效脑靶向递送载体(支持GenSciP165项目)。。。
02
拓展期(双靶协同)
构建TfR-CD98hc双靶组装。。。分「递送ADC」与「递送医治性蛋白」双轨并行,,,全面实现入脑效能倍增与长效PK,,,超过既有规划。。。
03
突破期(全新组合)
以前沿靶点X代替TfR构建全新双靶系统(X-CD98hc)。。V鞅晏獗:彻底克服TfR血液毒性短板,,,实现「高入脑+长效+更高安全窗」的终极三重指标,,,支持持久用药。。。
合成库起源的Anti-CD98hc VHH抗体体外活性鉴定
αCD98hc抗体和猴物种交叉一致性强。。。
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αCD98hc抗体与人脑内皮细胞结合强于Denali CD98hc ATV
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αCD98hc抗体跨脑吞效能强于Denali ATV和Aliada CD98hc Ab
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αCD98hc抗体不克制氨基酸转运,,,不滋扰CD98生理职能。。。
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αCD98hc VHH递送抗体的体内入脑PK验证

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α TfR VHH递送抗体时入脑快,,,断根快,,,PK较短; ;
α CD98hc VHH递送抗体时解除慢,,,长效维持,,,单次给药脑内抗体浓度维持>14天,,,入脑AUClast约为Denali竞品的4倍,,,去除血管后的PK与Denali相当。。。
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