精准靶向药物开发技术平台

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  靶向递送RNA技术平台

  肝外靶向递送技术效能和组织特异性全球当先，，，拥有best-in-class潜力

      主题技术：：：

      自主研发的特殊核苷可显著提升小核酸药物的有效性和不变性。。；；；季趾蜕钊敫瓮獾菟拖低，，，目前已拓展到肺、、、脂肪和CNS等组织，，，将利用场景拓展至呼吸、、、减脂和神经疾病等领域，，，利用配体靶向的加强递送技术，，，突破了小核酸药物肝外递送技术的瓶颈，，，解决了传统小核酸药物靶向性差、、、肝外组织递送效能低等行业痛点。。。

      技术优势/壁垒：：：：：：

  1. 对标头部公司Alnylam的修饰模板和特殊核苷，，，自觉研发的小核酸序列修饰模板和特殊核苷，，，可显著降低脱靶风险和提升活性。。。
  2. 对标头部公司Arrowhead的肺靶向技术，，，自主肺靶向递送效能更优，，，同时降低药物肾蓄积量60-90%，，，显著降低安全风险，，，已布局多条肺靶向小核酸管线。。。

  3. 对标头部公司Alnylam和Arrowhead的脂肪递送技术，，，自主研发的脂肪递送技术可显著降低肝脏和心脏脱靶风险。。。

  
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  抗体偶联药物技术平台

  技术机能优异，，，不变性及肿瘤杀伤效能全球当先，，，是少数能同时解决 “高不变性” 与 “强药效”的ADC平台之一

  主题能力：：：

  以高度不变的亲水 linker（MPMS）为技术主题，，，搭载活性及旁观者效应优于 DXd 的 TOP1 克制剂，，，可在肿瘤微环境中特异性开释 payload。。。解决了传统 ADC 平台血浆不变性差、、、游离 payload 开释率高导致脱靶毒性的行业痛点，，，临床前数据显示其医治窗口显著扩大（Free payload 开释 < 1%，，，DAR 值全程不变）。。。

  技术优势 / 壁垒：：：

  1.与同类平台相比，，，不变性提升显著：：：21 天血浆不变性尝试中，，，HydroLock 平台 DAR 值根基不变；；；

  2.药效更优：：：在RT112/84（HER2 high）膀胱癌异种移植模型中，，，3 mpk剂量下TGI达109%；；；在CAPAN1 (HER2 low) 胰腺癌模型中，，，3 mpk剂量下TGI达106%，，，对凹凸表白肿瘤都有强效杀伤。。。

  
  

  
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  AI驱动裂解酶药物技术平台

  耐药菌裂解酶开发全球当先，，，技术蹊径（AI+理性设计）当先于传统筛选步骤，，，为解决抗生素耐药提供创新规划

  主题能力：：：

  依附微生物资源钻研，，，结合 AI 大模型分子挖掘与理性设计，，，开发高效杀灭多重耐药致病菌的裂解酶新药，，，解决抗生素耐药这一全球临床难题。。。平台成立了从新药发现到成药性评价（裂解谱、、、效能、、、毒性）的齐整系统。。。

  技术优势 / 壁垒：：：

  1.AI 驱动的高效筛。。：：：通过生物信息学分析噬菌体 / 原噬菌体序列数据库，，，大幅提升特异性裂解酶的发现效能；；；

  2.精准靶向性：：：仅针对致病菌（如耐药菌）的细胞壁肽聚糖，，，不影响人体正常菌群，，，安全性优势显著。。。

  
  

  
  

  
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  蛋白药物长效控释技术平台

  技术水平全球当先，，，在长效化效能、、、制剂不变性及临床转化速度上优于同类平台，，，多款产品具备best-in-class潜力

  主题能力：：：

  通过三大子平台（长效缓释 VHH 平台、、、脂肪链平台、、、前药平台）实现蛋白 / 多肽药物的长效化与控释，，，显著耽搁半衰期、、、削减给药频率、、、降低浓度颠簸有关副作用。。。解决了传统蛋白药物半衰期短、、、给药频仍、、、安全性风险高的行业痛点。。。

  技术优势 / 壁垒：：：

  1.VHH 平台：：：占有约 100 个可结合白蛋白的 VHH 抗体库，，，覆盖分歧种属、、、表位及理化性质，，，成药性适配性强；；；

  2.脂肪链平台：：：肿咴水溶液不变性提升 100 倍以上，，，水溶性提升 2 倍，，，合成难度降低，，，支持室温保留，，，大幅降低出产及制剂成本；；；

  3.前药平台：：：实现药物定点开释，，，解决高浓度毒性及病灶露出不及问题。。。

  
  

  
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  双职能/多职能大分子平台

  对标国际顶尖双抗平台，，，在 VHH 单域抗体筛选及多靶点分子设计上具备差距化优势，，，产出效能及产品创新性全球当先

  主题能力：：：

  以多样化单域抗体发现平台（high-diversity VHH 合成文库、、、Beacon 单 B 细胞克隆技术）为基础，，，结合噬菌体展示、、、酵母展示、、、CrossMab 等抗体工程技术，，，聚焦肿瘤、、、自免、、、内排泄代谢领域的多靶点协同医治需要。。。解决了单靶点药物疗效有限、、、易耐药的行业痛点，，，实现多通路协同阻断。。。

  技术优势 / 壁垒：：：

  1.国际当先的 VHH 抗体发现系统：：：文库多样性及筛选效能行业当先，，，可急剧获得高特异性、、、高亲和力的单域抗体；；；

  2.配套美满的工程化平台：：：支持双抗 / 三抗的高效设计与优化，，，结合临床生物信息学分析，，，显著提升成药性。。。