在2025年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会上，，由首都医科大学从属北京儿童医院风湿科李彩凤教授牵头、、、结合全国15家顶尖医疗机构共同发展的Firsekibart（曾用名：金纳单抗/Genakumab）医治活动性全身型幼年特发性关节炎（sJIA）Ⅱ期临床钻研（NCT05925452）关键了局，，通过口头汇报大局（OP0299）正式颁布
。！Ｗ魑赘鐾烦鸺冶攘鶬L-1β克制剂与IL-6克制剂在sJIA患儿中疗效与安全性的钻研，，这一突破性成就为sJIA疾病提供了全新的医治选择
。！

钻研布景

全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是幼年特发性关节炎的一个亚型，，以高热、、、皮疹，，伴或不伴关节炎为重要特点，，可累及全身多脏器，，炎症标志物显著升高，，需与习染性疾病和恶性病进行甄别
。！Ｒ蚨饫嗉膊〖茁┱、、、误诊，，导致延误诊断，，延长医治
。！ 病情严重者可并发巨噬细胞活化综合征（MAS）、、、肺间质病变等，，不仅会导致多脏器职能阻碍，，甚至可能危及性命
。！

sJIA的传统医治重要依赖非甾体抗炎药（NSAIDs）、、、糖皮质激素及改善病情抗风湿药（DMARDs）
。！Ｕ庑┮┪锕倘荒茉诳隙ㄋ缴辖谥萍膊，，但有效性依然有限，，副作用较大，，限度了其长功夫利用
。！Ｇ胰杂胁棵呕级韵钟幸街畏从城钒
。！因而，，开发安全且有效的新型医治药物，，是当前sJIA钻研领域的火急需要
。！^1,2,3

IL-1β是sJIA发病机制中的关键炎症因子，，在炎症反映中阐扬主题作用
。！irsekibart是由william威廉亚洲官方自主研发的全人源化IL-1β单克隆抗体，，通过靶向克制IL-1β的活性，，从而阻断炎症反映级联放大，，阐扬sJIA医治作用
。！１鞠钻研旨在评估Firsekibart在医治活动性sJIA患儿中的疗效与安全性，，为临床提供新的医治选择
。！⁴

钻研设计

本钻研是一项多中心、、、随机、、、盛开的II期临床试验, 纳入春秋在2岁至18岁之间的活动性sJIA患儿
。！Ｊ苁哉弑凰婊峙渲罠irsekibart 3.0 mg/kg组、、、4.0 mg/kg组或Tocilizumab（托珠单抗）对照组
。！ocilizumab是一种已获批用于医治sJIA的IL-6靶点单抗，，在本钻研中作为阳性对照药物
。！

钻研的重要终点为第28天达到JIA ACR Ped30反映的患者比例，，次要终点则蕴含JIA ACR Ped50/70/90反映率以及安全性评估
。！

钻研蕴含三个阶段：诱导期（4周）、、、维持期（20周）和随访期（4周）
。！１敬位惚ㄎ盏计诹司，，在这一阶段，，受试者依照随机规划接受相应医治
。！Ｓ盏计谑迪趾，，达到JIA ACR Ped30反映尺度者进入维持期持续医治，，同时起头糖皮质激素逐步减量；未达到应答尺度者则终场医治并进入随访阶段
。！

钻研了局

Firsekibart在医治sJIA方面展示出显著疗效，，非劣于Tocilizumab
。！

本钻研共纳入50例活动性sJIA受试者，，随机分配至三个医治组：Firsekibart 3.0 mg/kg组（n=17）、、、Firsekibart 4.0 mg/kg组（n=16）和Tocilizumab组（n=17）
。！Ｊ苁哉呔却呵铮ǔ叨炔睿┪9.8（4.00）岁，，基线体重为37.3（17.74）kg
。！Ｆ渲心行哉急任58%（29/50）
。！８髯樵诨靠谕臣蒲Ш图膊√氐惴矫嫫胶饪杀
。！

在重要疗效终点方面，，Firsekibart 3.0 mg/kg组和4.0 mg/kg组达到ACR Ped30受试者比例别离为94.1%和75.0%，，而Tocilizumab为82.4%
。！Ｔ诖我盏惴矫，，Firsekibart 3.0 mg/kg组的ACR Ped50/70/90反映率别离为76.5%、、、64.7%和47.1%；4.0 mg/kg组别离为62.5%、、、62.5%和43.8%；Tocilizumab组则为64.7%、、、47.1%和35.3%
。！Ｉ鲜隽司峙，，Firsekibart在急剧控炎方面阐发优异，，且3.0 mg/kg剂量组的疗效非劣于Tocilizumab
。！

受试者基线

重要钻研终点

次要钻研终点

安全性优良，，不良反映可控
。！

在安全性方面，，Firsekibart显示出优良的耐受性
。！irsekibart 3.0 mg/kg组的医治有关不良事务（TRAEs）产生率为23.5%，，Firsekibart 4.0 mg/kg组为50%，，低于Tocilizumab组的76.5%
。！irsekibart 3.0mg/kg组未汇报严重不良事务（SAEs），，而Tocilizumab组中有17.6%的受试者汇报SAEs
。！irsekibart组最常见的不良反映为上呼吸道习染、、、高尿酸血症和血虚，，多为轻至中度，，终局均为好转，，与IL-1克制剂类药物的已知安全谱类似
。！

李彩凤教授（首席钻研者）：

李彩凤，，首都医科大学从属北京儿童医院 一级主任医师，，教授，，博士生/博士后导师

北京儿童医院郑州医院执行院长

曾任中华儿科学会全国委员、、、秘书长

曾任中华风湿病学会全国委员、、、常务委员

曾任首都医科大学风湿病学系副主任、、、主任

中华儿科学会风湿病学组组长

中国医师协会风湿病专科委员会常务委员、、、儿童风湿病学组组长

中国女医师协会风湿免疫专业委员会常务委员

北京风湿病学会副主任委员

北京医师协会风湿免疫专科医师分会副会长

北京医学教育协会风湿免疫分会副会长

海峡两岸医药卫生互换协会常务理事、、、儿童风湿病专委会主任委员

北京整合医学学会理事会理事、、、儿童风湿免疫专委会主任委员

儿科风湿病国际钻研组织（PRINTO）委员及中国总协调员

亚太风湿病学会联盟（APLAR）儿科学组委员

APLAR官方SCI期刊《International Journal of Rheumatic Diseases》副主编

欧洲儿童风湿病学会PReS官方SCI期刊《Pediatric Rheumatology》编委

“sJIA患儿亟需两全急剧控炎与持久安全性的医治规划
。！irsekibart作为一款全人源IL-1β单克隆抗体，，可能精准阻断炎症主题通路
。！１咀暄谐醮沃な，，Firsekibart 3.0mg/kg剂量在28天可实现94.1% ACR Ped30的急剧应答，，且拥有优良的安全性，，有望成为sJIA医治新选择
。！！

1. 中华医学会儿科学分会风湿病学组,中国医师协会风湿免疫科医师分会儿科学组,海峡两岸医药卫生互换协会风湿免疫病学专业委员会儿童学组,等.全身型幼年特发性关节炎及归并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2022版）[J].中华实用儿科临床杂志,2022,37(20):1539-1548.DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20220422-00445.

2. 中华医学会儿科学分会风湿病学组,中国医师协会风湿免疫科医师分会儿科学组,海峡两岸医药卫生互换协会儿童风湿免疫专业委员会,等.全身型幼年特发性关节炎归并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2025版）[J].中华实用儿科临床杂志,2025,40(6):406-413.DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20250506-00326.

3.  李彩凤,等.幼年特发性关节炎诊疗规范[J].中华内科杂志,2022,61(2): 142-156. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210929-00666

4.  C. Li, et al. EFFICACY AND SAFETY OF GENAKUMAB IN ACTIVE SYSTEMIC JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS (sJIA): A MULTICENTER, RANDOMIZED, OPEN-LABEL PHASE 2 CLINICAL STUDY.DOI: annrheumdis-2025-eular.B1074